Российские ученые разработали первый в мире препарат для лечения хронического гепатита B на основе технологии генного редактирования CRISPR-Cas9. Препарат предназначен для удаления вирусной ДНК из клеток печени, что в перспективе позволит пациентам отказаться от пожизненной противовирусной терапии. Разработка выполнена в Сеченовском университете (Первый Московский государственный медицинский университет имени И. М. Сеченова)
По информации авторов проекта, в новом препарате для доставки редактирующих комплексов в клетки используются биоразлагаемые наночастицы, которые рассасываются в организме. Фундаментальная разработка технологии заняла 10 лет, и для вывода препарата на рынок ещё предстоит пройти несколько этапов. Ожидается, что первые пациенты смогут получить терапию в ближайшие годы.
Предполагается, что из-за высокой стоимости, которая может составить десятки миллионов рублей, препарат будет доступен в первую очередь по льготным программам, а не как широкодоступное коммерческое лекарство. При этом технология является универсальной и может быть адаптирована для создания терапий против других инфекций, генетических мутаций и онкологических заболеваний.